干细胞疗法来为血友病患者治疗有效果吗?

什么是血友病?

血友病是一种罕见的遗传性出血病，其中人的蛋白质和凝血因子水平较低，导致血液凝块功能不正常，发生这种情况时，可能会流血过多，凝血因子有13种类型，它们与血小板一起作用于体内的血液凝块过程。

血友病的原因是什么?

在大多数情况下，血友病是遗传性的，通常发生在男性中。该病是通过母亲DNA中的单个基因从母亲传给儿子的。许多基因缺点的妇女只是血友病的携带者，没有症状。但是，如果凝血因子减少，一些人可能会出现出血迹象。

对于不是由于遗传易感性引起的血友病病例，通常是自发突变，发生在与血友病有关的单个基因中。某些人还可能由于并发疾病或状况而染上血友病。它仅在免疫系统攻击血液的凝血因子时发生。

胚胎干细胞移植如何配合血友病治疗?

胚胎干细胞可能具有治疗A型血友病的潜力，因为它们具有分泌凝血因子VIII的能力。这些干细胞为所述凝血因子的缺乏提出了完善的解决方案。在对移植有胚胎干细胞(ESC)的小鼠的研究中表明了这一点。

因为肝脏是VIII因子合成的主要来源，所以肝移植对于A型血友病患者可能是有效的，但是，供体器官的匮乏可能是有害的，这就是干细胞进入的地方，肝脏中的正弦血管内皮细胞是产生VIII因子的细胞，这表明使用可以分化为内皮细胞的干细胞是血友病的一个很好的解决方案。