主要有两方面：
一是，补充、替代与修复。当机体的细胞或组织变性、身亡，功能减弱或丧失，进而出现疾病时，干细胞凭借其能够分裂增殖和分化成多种细胞的能力，来补充、替代、修复患者损失的细胞，恢复组织器官功能，达到治疗疾病的目地。
二是，免疫平衡与代谢平衡的调节，由于衰老、不良生活方式和环境有害因素影响、基因缺陷的逐渐表达等，人体的免疫系统功能和细胞的新陈代谢会逐渐丧失平衡，进入致病的混乱状态，干细胞能够通过细胞因子分泌、表观遗传学调控等机制，将失衡、混乱的免疫功能和新陈代谢恢复到平衡状态，进而解决因此导致的各种疾病。
